Categoria: Investigación
Tratan con éxito la leucemia en un niño con nueva terapia
El Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues de Llobregat (Barcelona) trató con éxito al primer paciente pediátrico con leucemia linfoblástica aguda que ha recibido la terapia genética CAR-T 19 por primera vez bajo la cobertura del Sistema Nacional de Salud (SNS) en España, tras su aprobación en España el pasado agosto, y que tiene un coste de unos 320.000 euros.
La jefa de unidad de Linfomas del centro, Susanna Rives, explicó que esta nueva terapia consiste en una extracción y posterior transfusión de sangre en la que se modifican los linfocitos T para que destruyan el antígeno tumoral CD19.
Rives destacó que se trata de una terapia muy novedosa y todo un hito porque si bien hace tiempo que se trabaja con inmunoterapias contra el cáncer, se ha logrado que el linfocito T reconozca a la célula tumoral manipulándolo en el laboratorio.
Manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya, detalló Rives, que consideró que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composición y se le devuelve con una transfusión.
Aparte de este tratamiento, el hospital suministró en 2016 este tratamiento a 16 pacientes en el marco del ensayo clínico mundial del CAR-T 19 promovido por la farmacéutica para demostrar su seguridad y efectividad del medicamento; más del 80% de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron el CAR-T 19, y el 62% continua sin rastro de la enfermedad a los dos años.
El hito del ensayo es que, pese a haber demostrado que el CAR-T estaba dando resultados muy buenos, pero era necesario ver si esto se podía hacer a escala mundial y con terapias individualizadas.
Las principales complicaciones de la terapia son el síndrome de liberación de citocinas, una respuesta inflamatoria, toxicidad neurológica y algunos tipos de infección, ya que son pacientes que han recibido mucha quimioterapia.
Otra complicación es que el CAR-T no distingue entre una célula normal y una tumoral, y como resultado se destruyen también los linfocitos B; de modo que a los pacientes se les tiene que inyectar una vez al mes un suero con anticuerpos de Linfocitos B.
